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堯景基因心衰治療小核酸藥物獲專利授權(quán)

2025-07-30

近日，熱景生物參股公司北京堯景基因技術(shù)有限公司一項(xiàng)針對心力衰竭的小核酸藥物專利正式獲得授權(quán)。值得關(guān)注的是，目前全球范圍內(nèi)尚未有同類療法進(jìn)入臨床試驗(yàn)階段。此次成果的突破，不僅為心衰疾病治療開辟了新的技術(shù)路徑，更為后續(xù)創(chuàng)新療法的研發(fā)與轉(zhuǎn)化奠定了重要基礎(chǔ)。

心衰已成為全球性健康難題，全球患者達(dá)6430萬，2023年國內(nèi)患者達(dá)1300萬。盡管研究與治療手段不斷豐富，但患者5年內(nèi)死亡率仍高達(dá)50%，致殘致死率居高不下，新療法研發(fā)迫在眉睫。

心衰與受磷蛋白（PLN）異常密切相關(guān)。心臟收縮能力下降是心衰典型特征，關(guān)鍵機(jī)制在于肌質(zhì)網(wǎng)中負(fù)責(zé)鈣吸收的SERCA2a活性降低，導(dǎo)致鈣吸收異常，此過程伴隨未磷酸化PLN增加。PLN作為SERCA2a的主要調(diào)節(jié)因子，未磷酸化形式會抑制其活性，磷酸化則可緩解這種抑制；同時(shí)，PLN還是β腎上腺素能刺激效應(yīng)的關(guān)鍵介質(zhì)，其磷酸化狀態(tài)直接影響心臟收縮力，因此成為心衰治療的重要靶點(diǎn)。作為可修飾整體心臟功能的可逆磷酸化肌質(zhì)網(wǎng)蛋白，PLN異常表達(dá)會加劇心衰：心衰或心肌病中，PLN水平升高會加重心功能障礙；但人類又不能完全缺乏PLN，否則會引發(fā)嚴(yán)重?cái)U(kuò)張型心肌病，其安全降低幅度需控制在50%以內(nèi)。這對治療的精準(zhǔn)性和安全性提出了極高要求。

堯景基因靶向PLN治療心衰的小核酸藥物專利獲得授權(quán)，成功突破了傳統(tǒng)治療手段僅能延緩疾病進(jìn)展卻無法逆轉(zhuǎn)病理改變的局限。其通過精準(zhǔn)調(diào)控PLN表達(dá)，可有效恢復(fù)SERCA2a活性、改善心肌鈣循環(huán)，直接針對心衰的核心病理機(jī)制，有望實(shí)現(xiàn)從癥狀控制到病因治療的跨越，為提升患者生存率帶來新希望。

此次專利授權(quán)不僅為堯景基因構(gòu)建起核心技術(shù)壁壘，更將推動其核酸藥物管線快速發(fā)展，為臨床治療提供全新選擇。

關(guān)于堯景基因：
北京堯景基因技術(shù)有限公司是一家致力于基因治療領(lǐng)域創(chuàng)新藥物研發(fā)和轉(zhuǎn)化的生物高科技企業(yè)。圍繞疾病機(jī)制研究和創(chuàng)新藥研發(fā)，已布局多條小核酸藥物管線，并已經(jīng)取得突破性進(jìn)展。堯景基因基于其突破性遞送技術(shù)，全力推進(jìn)小核酸創(chuàng)新藥的開發(fā)，以滿足全球患者未被滿足的臨床需求，為患者提供精準(zhǔn)、高效的治療方案。

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