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2025-05-16
近日，熱景生物參股公司北京堯景基因技術有限公司，被國家知識產權局快速授權了名為“抑制MSTN基因表達的siRNA及其綴合物和應用”專利（ZL 2024 1 1976821.9）。該專利提供一種能夠抑制MSTN基因表達的siRNA分子，以期對包括MSTN基因相關的肥胖等疾病提供新的治療方式。該項專利的快速授權基于堯景基因行業領先的序列設計修飾、靶點評估FISTTM和肝外遞送STTTM技術平臺。
肥胖是由遺傳和環境因素共同導致的脂肪組織過度積累或分布、功能異常的慢性、復發性疾病。目前全球超過三分之一的成年人被歸為超重和肥胖，肥胖兒童、青少年和成年人總數已超過10億，肥胖問題十分嚴峻。同時肥胖人群會面臨一系列慢性并發癥，包括糖代謝異常、血脂異常、高血壓、阻塞性睡眠呼吸暫停綜合征等相關疾患。傳統的減肥藥物會有惡心、嘔吐、胃麻痹等副作用，嚴重還會發生胰腺炎、腸梗阻等。GLP?1類減肥藥物雖然降低體重的效果顯著，但是伴隨的副作用也較多。除了諸如惡心、腹脹等常見副作用外，還會有停藥后的體重反彈以及肌肉流失現象，甚至還會引發毫無征兆的失明、自殺傾向增加等嚴重副作用。研究發現GLP-1類減肥藥減去的體重中，有近25%-39%含量的肌肉，而肌肉含量下降會導致血糖調節不良等相關疾病。所以減脂的同時增肌，已經成為新一代減肥類藥物的研發重點方向。
肌生長抑制素，Myostatin（MSTN），屬于轉化生長因子β（TGFβ）超家族，是骨骼肌質量的關鍵調節劑。MSTN通過抑制肌肉細胞的增殖來控制肌肉體積，導致肌肉質量減少，進而調控骨骼肌的生長。基因突變或敲除MSTN會導致肌肉質量顯著增加。目前全球布局MSTN 小核酸藥物的企業較少，目前尚未有管線進入臨床，堯景相關管線處于全球領先地位。
堯景基因肝外靶向遞送技術平臺，已經實現心臟、肌肉以及脂肪細胞等多個部位的遞送。該項專利的授權，標志堯景基因在肝外肌肉靶向遞送上又取得了里程碑式突破。
